FDA 批准了 Boehringer Ingelheim 公司的生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂 Ofev(R)（nintedanib，尼达尼布），用于口服治疗特发性肺纤维化（IPF）。FDA 为尼达尼布颁发了快通道、优先评审、罕用药及突破性疗法认定，获批时间早于《处方药用户费用法案 (PDUFA)》的指定日期（2015 年 1 月 2 日）。批准根据的是 II 期试验TOMORROW 及相同 III 期试验 INPULSIS-1 和 INPULSIS-2 的结果（ClinicalTrials.gov 标识号分别为 NCT00514683、NCT01335464 和 NCT01335477）。这些试验包括对 40 岁以上 IPF 患者每日使用两次 150 mg 尼达尼布和安慰剂治疗进行比较。主要终点是 1 年后用力肺活量（FVC）的变化。TOMORROW 中，尼达尼布和安慰剂组的FVC 分别降低 60 和 191 mL/年。INPULSIS-1 中，尼达尼布和安慰剂组的 FVC 分别降低 115 和 240 mL/年。INPULSIS-2 中，尼达尼布和安慰剂组的 FVC 分别降低 114和 207 mL/年。TOMORROW 和 INPULSIS-2 表明，尼达尼布与安慰剂相比，急性 IPF 加重风险明显降低，具有统计学意义。但 III 期试验中，尼达尼布和安慰剂之间的全因死亡率无明显差异。Boehringer Ingelheim 预计在 10 日之内将本药投放市场。妊娠期间或中重度肝功能损害患者，建议不要使用尼达尼布。

FDA 还批准了 Roche 子公司 InterMune 所产的 IPF 口服治疗药 Esbriet(R) （pirfenidone，吡非尼酮）。FDA 为吡非尼酮颁发了快通道、优先评审、罕用药及突破性疗法认定，获批时间早于PDUFA 指定日期（2014 年 11 月 23 日）。这项批准依据的是 III 期试验 ASCEND、CAPACITY 1 和 CAPACITY 2 的结果（ClinicalTrials.gov 标识号分别为 NCT01366209、NCT00287729 和 NCT00287716）。这些试验包括对 40 - 80 岁 IPF 患者每日使用三次 801 mg 吡非尼酮和安慰剂治疗进行比较。ASCEND 中，吡非尼酮组出现用力肺活量（FVC）下降延迟的患者人数比安慰剂组多（见 2014 年 2 月 26 日《汤森路透药物新闻》）。该药于 2011 年在欧盟获批（Boehringer Ingelheim 新闻稿；Roche 新闻稿；FDA 新闻稿）。

摘自汤森路透药物快讯